中性脂肪蓄積心筋血管症(TGCV)に対する
中鎖脂肪酸を含有する医薬品の開発 研究班
医師主導治験開始のためのキックオフ講演会 開催のお知らせ







謹啓 季夏の候、益々ご清栄のこととお慶び申し上げます。
平素は格別のご高配を賜り、厚く御礼申し上げます。

中性脂肪蓄積心筋血管症(Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV)は、我々が重症心不全症例より見出した新規疾患単位です。正常心筋ではエネルギー源となる長鎖脂肪酸が代謝できず、中性脂肪として心筋及び冠状動脈に蓄積する、いわば「心臓の肥満」といえます。
TGCVは、既存の治療法に抵抗性を示す難治性の重症心不全、心筋症、冠動脈疾患の中に存在しています。
2009年に立ち上がった厚生労働省 TGCV研究班(平野班、今年度から日本医療研究開発機構 (AMED) 難病実用化研究事業)の使命は「1日でも早くこの難病を克服する」です。
おかげさまで、班外の先生方、班員の先生方、関係の皆様のご指導、ご尽力を持ちまして、研究は順調に進んで参りました。

我々は、本年3月14日にこの新しい難病の診断基準を公表するとともに、この度、大阪大学医学部附属病院薬剤部においてGMP製造した中鎖脂肪酸を含有する医薬品(治験薬コードCNT-01)を用いて、医師主導治験を開始させて頂くことになりました。
つきましては、キックオフの講演会を平成27年9月5日(土) 大阪大学最先端イノベーションセンターにおいて開催させて頂くこととなり、ご報告、ご案内をさせて頂く次第です。

本講演会では、AMED難病研究課からお越し頂く 泉 和生 先生の基調講演のあと、TGCVの症例検討、病態、診断、治験薬製造、今後の展望など「大学病院発の新しい医療開発」についてディスカッションできたら、と考えております。
最後になりましたが、暑さが厳しき折、くれぐれもご自愛ください。

今後ともご指導のほど、よろしくお願い申し上げます。

謹白
平成27年8月吉日
日本医療研究開発機構 難治性疾患実用化研究事業
「中性脂肪蓄積心筋血管症」研究班 研究開発代表者
大阪大学大学院医学系研究科 循環器内科学 平野賢一




日本医療研究開発機構 難治性疾患実用化研究事業 講演会
我が国で見出された新規難病、中性脂肪蓄積心筋血管症を
1日でも早く克服する -大学病院発の新たな医療開発-


日時:平成27年9月5日(土)午後1時30分~午後3時40分
場所:大阪大学 最先端医療イノベーションセンター1階 マルチメディアホール
アクセス http://www.comit.med.osaka-u.ac.jp/jp/access.html

※ 事前申し込み及び連絡先
E-mail あるいは FAX にてお申し込みください。
E-MAIL:osaka@tgcv.org FAX: 06-6872-8215
お名前、ご所属、ご役職名、職種、ご連絡先 をお知らせください。
※FAXによる受付は、土・日・祝日を除く9:00〜17:00とさせていただきます。
研究室ホームページhttp://www.cnt-osaka.com/

  事前参加申し込み書 ダウンロード http://www.tgcv.org/kickoff/fax.pdf

  リーフレット ダウンロード http://www.tgcv.org/kickoff/leaflet.pdf


ご不明の際は osaka@tgcv.org までご連絡ください。



中性脂肪蓄積心筋血管症(Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV)は、我々が心臓移植症例より見出した新規疾患単位です。心筋及び冠状動脈に中性脂肪が蓄積する難病で、いわば「心臓の肥満」といえます。TGCVは、既存の治療法に抵抗性を示す難治性の重症心不全、心筋症(肥大型様、拡張型様)、冠動脈疾患の中に存在しています。今回、医師主導治験開始のキックオフ講演会を開催させて頂きますので、皆様のご参加をよろしくお願い申し上げます。(平野賢一)

[ プログラム ]

3:30- 開会の辞: 大阪大学大学院医学系研究科 循環器内科学 教授 坂田泰史 先生
13:35- 基調講演: 座長 国立保健医療科学院 健康危機管理研究部 部長 金谷泰宏 先生
       「難治性疾患実用化研究事業の推進に向けた日本医療研究開発機構の取組み」
           日本医療研究開発機構 戦略推進部 難病研究課 課長 泉 和生 先生
13:50- 講演1:  座長 臨床研究情報センター長兼研究事業統括 福島雅典 先生
       「中性脂肪蓄積心筋血管症(TGCV)の発見から医師主導治験まで」
           大阪大学大学院医学系研究科 循環器内科学 助教 平野賢一(研究開発代表者)
14:05- パネルデイスカッション:「TGCVの診断基準、特発性TGCVの症例検討」
      座長 国立循環器病研究センター 病院長 内藤博昭(研究開発分担者)
         京都府立医科大学 感染制御・検査医学 講師 稲葉 亨 (研究開発分担者)
       [診断基準概説]:福岡大学筑紫病院 内分泌・糖尿病内科 教授 小林邦久(研究開発分担者)
   パネリスト:国立循環器病研究センター 病理部 医長 池田善彦 (研究開発協力者)
         国立循環器病研究センター 放射線部 医長 東 将浩 (研究開発協力者)
         大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部 特任准教授 中谷大作(研究開発協力者)
         大学大学院医学系研究科 内分泌・代謝内科学 助教 小澤純二 (研究開発分担者)
         大阪大学大学院医学系研究科 血液・腫瘍内科学 講師 江副幸子 (研究開発分担者)
15:05- 講演2:  座長 大阪大学医学部附属病院 薬剤部長 病院教授 三輪芳弘 先生
       「大阪大学のアカデミア発創薬における病院薬剤部の係り」
          大阪大学医学部附属病院 薬剤部 薬剤主任 中村 歩(研究開発協力者)
          大阪大学医学部附属病院 薬剤部 薬剤主任 西川満則(研究開発協力者)
15:20- 講演3: 座長 宝塚市立病院  小児科部長 長坂博範(研究開発協力者)
        「小児慢性胆汁うっ滞性疾患に対するMCT投与の経験とMCTカプセルへの期待」
         大阪大学医学部附属病院 小児科 講師 別所一彦 先生
15:35- 閉会の辞:大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部 未来医療センター センター長 
        大阪大学大学院医学系研究科 消化器内科学 教授 竹原徹郎 先生

            
主催
日本医療研究開発機構(AMED)難治性疾患実用化研究事業 中性脂肪蓄積心筋血管症 研究班

後援
大阪大学 早期探索的・国際水準臨床研究事業